Vor der Zulassung eines Medikamentes wird in mehreren Stufen die Wirksamkeit und Verträglichkeit getestet. Vor der klinischen Studie stehen Tierversuche. Erst wenn sich ein Medikament im Tierversuch als wirksam herausgestellt hat, kann es an gesunden Menschen getestet werden. Hierbei geben Ärzt*innen das Medikament zunächst 60-80 gesunden jungen Menschen. In der nächsten Phase nehmen meist 100 bis 500 Patienten an Versuchen teil. Ärzt*innen testen nun, wie gut das Medikament wirkt, wie gut es vertragen wird und welche Dosierung am besten wirkt. Als letzten Schritt vor der Zulassung testen Mediziner*innen das Medikament an einer größeren Anzahl von Patient*innen. Jetzt soll sich bei Tests an meist mehreren tausend Personen zeigen, ob das neue Medikament tatsächlich den erhofften Effekt hat, für eine breite Masse verträglich ist und ob es Wechselwirkungen mit anderen Medikamenten gibt. Nach jeder Phase prüfen Mediziner*innen, ob die Erwartungen und die Sicherheitskriterien erfüllt wurden. Ist dies nicht der Fall muss die Zulassung abgebrochen werden.
Dieser mehrstufige Prozess wird oft vereinfacht als das Durchführen von klinischen Studien zusammengefasst.